Études cliniques
Qu’est-ce qu’une étude clinique?
Une étude clinique est une recherche menée sur des humains.1 Une distinction est faite entre les essais cliniques (études interventionnelles) et les études observationnelles. Un essai clinique peut évaluer diverses interventions médicales spécifiquement utilisées dans le cadre de l'étude. Une étude observationnelle collecte des données dans un établissement de soins de santé sans intervention médicale prescrite et active.
Les essais cliniques peuvent apporter des réponses à la question concernant ce qui fonctionne (et ce qui ne fonctionne pas) en médecine et en soins de santé.2 Ils constituent le meilleur moyen d'apprendre ce qui fonctionne dans le traitement de maladies comme le cancer.
Les questions suivantes, entre autres, peuvent trouver des réponses grâce à des études cliniques:
- Un nouveau traitement est-il efficace chez l'homme? Si oui, à quel point? Est-il meilleur que le traitement actuellement utilisé? S'il est aussi efficace, est-il mieux toléré? Ou le traitement aura-t-il un effet sur certaines personnes chez lesquelles les traitements actuels sont sans effet?
- Le nouveau traitement est-il sûr? Aucun traitement ni aucune procédure, même déjà utilisés, n'est sans risque. Mais les avantages du nouveau traitement l'emportent-ils sur les risques?
Objectifs d'une étude clinique
Les études cliniques servent à élargir les connaissances médicales, par exemple sur le traitement, le diagnostic ou la prévention des maladies.1 Elles peuvent être réalisées avec les objectifs suivants, notamment :
- Évaluation du bénéfice d'une ou plusieurs interventions contre une maladie (par exemple médicaments, dispositifs médicaux, interventions chirurgicales ou radiothérapie)
- Évaluation des mesures destinées à prévenir la survenue ou la récidive d'une maladie (par exemple médicaments, vaccins ou changements de mode de vie)
- Évaluation de l'utilité d'une ou plusieurs mesures pour dépister ou diagnostiquer une maladie spécifique
- Recherche et mesure des moyens d'améliorer le bien-être et la qualité de vie dans les maladies chroniques
Phases d'une étude clinique
Les études cliniques menées dans le cadre du développement de nouveaux médicaments se déroulent en plusieurs phases successives (voir Fig. 1). Chaque phase est destinée à répondre à certaines questions.2 Avant de pouvoir tester une intervention donnée sur des humains, celle-ci est soumise à des tests précliniques qui ne sont pas abordés ici.
- Phase I: dans les études de phase I, un nouveau médicament est généralement testé pour la première fois sur des humains. Elle permet de déterminer la dose la plus élevée pouvant être administrée en toute sécurité sans provoquer d'effets secondaires graves. Ces études permettent également de déterminer la meilleure méthode d'administration d’un nouveau traitement. En règle générale, seules quelques personnes participent à la phase I d'une étude.
- Phase II: une étude clinique de phase II est menée lorsqu’un nouveau traitement s'avère suffisamment sûr en phase I. Il s'agit de vérifier l’efficacité du traitement pour la maladie à traiter. Parallèlement, une attention particulière est encore toujours accordée à la sécurité du traitement étudié. En règle générale, jusqu'à 100 personnes participent à une étude de phase II.
- Phase III: si les traitements s'avèrent efficaces en phase II, cela sera confirmé à plus grande échelle, dans une étude de phase III. La sécurité et l'efficacité du nouveau traitement sont alors généralement comparées au traitement standard actuel, si existant. Plusieurs centaines de personnes participent généralement à une étude de phase III.
- Phase IV: Les études de phase IV sont des essais cliniques portant sur un médicament déjà autorisé par les autorités de contrôle des médicaments. Même après avoir testé un nouveau médicament sur des milliers de personnes, il se peut que tous les effets du traitement ne soient pas encore connus. Les études de phase IV peuvent répondre à des questions encore ouvertes, telles que l'efficacité et la tolérance à long terme, ainsi que les effets indésirables rarement observés. Ces études peuvent impliquer des milliers de personnes.
Structure des études cliniques
Les études cliniques ont une conception spécifique. Cela signifie que l'étude est réalisée selon certains principes. Quelques-unes de ces caractéristiques sont expliquées ci-dessous:2
- Randomisation: lorsqu’une étude évalue deux traitements ou plus, les participants d’une étude randomisée recevront leur traitement respectif au hasard. Cela signifie que l'attribution de l'un ou l'autre traitement n'est pas délibérée, mais aléatoire.
- Contrôle contre placebo: dans une étude contrôlée contre placebo, une partie des participants reçoit un traitement actif, tandis que l’autre partie reçoit un traitement factice, sans ingrédient actif (placebo). S'il existe un traitement standard dont l'efficacité est prouvée, les patients reçoivent généralement un placebo en plus de ce traitement.
- Double aveugle, simple aveugle ou ouverte/sans insu: Dans une étude en double aveugle, les traitements sont comparés entre eux, sans que les participants à l'étude ni les médecins ne connaissent le traitement attribué à la personne. Une étude en simple aveugle implique que les médecins connaissent le type de traitement, mais pas les participants. Dans une étude ouverte/sans insu, le traitement est connu à la fois des participants et des médecins.
Critères d'évaluation des études sur le cancer
Les critères d'évaluation sont les résultats qui sont examinés dans le cadre d'une étude. Selon la situation, les études sur les traitements contre le cancer examinent, entre autres, les effets et résultats suivants:3,4
- Survie globale: l'espérance de vie sera-t-elle prolongée?
- Survie sans maladie ou sans progression: le cancer entre-t-il en rémission ou le cancer cesse-t-il de progresser pendant un certain temps?
- Survie sans récidive: y a-t-il moins de récidives après une intervention réussie?
- Réponse: le cancer répond-il au traitement et si oui, pendant combien de temps et sous quelle forme (rémission complète, rémission partielle ou au moins stabilisation)?
- Qualité de vie: quelle est la qualité de vie des malades dans le cadre du traitement évalué?
- Sécurité et tolérance: quels sont les effets indésirables et les risques pour la santé du traitement?
Questions importantes avant de participer à une étude
Toute personne intéressée par la participation à une étude clinique doit savoir le plus possible sur l'étude et poser des questions à l'équipe de recherche. Notamment les suivantes:1,2
- Sur quoi porte l'étude?
- Pourquoi le traitement pourrait-il être efficace? Pourquoi pourrait-il ne pas être efficace? A-t-il déjà été testé?
- Quels sont les traitements possibles que je pourrais recevoir pendant l'étude?
- Comment sera déterminé le traitement que je recevrai (par exemple au hasard)?
- Qui saura quel traitement je reçois pendant l'étude? Le saurai-je? Les membres de l'équipe de recherche le sauront-ils?
- Quels sont les risques, les effets secondaires et les bénéfices possibles de cette étude par rapport à mon traitement actuel?
- Que devrai-je faire?
- Quels sont les tests et procédures prévus?
- À quelle fréquence devrai-je me rendre au cabinet du médecin ou à l'hôpital?
- Une hospitalisation est-elle nécessaire?
- Quelle sera la durée de l'étude?
- Qui paiera ma participation?
- Les autres frais me seront-ils remboursés?
- Quel est le type de suivi à long terme de cette étude?
- Pourrais-je poursuivre le traitement une fois l'étude terminée si j'en tire un bénéfice?
- Les résultats de l'étude seront-ils mis à ma disposition?
- Qui supervisera mes soins médicaux pendant ma participation à l'étude?
- Quelles sont mes possibilités si je subis des dommages pendant l'étude?
Veuillez vous adresser à votre médecin traitant pour plus d'informations concernant la participation à une étude clinique.
